وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على أول علاج جيني للهيموفيليا B في البلاد وهو عقار جديد يسمى Hemgenix، والذي يعتبر أغلى دواء في العالم بقيمة 3.5 مليون دولار للجرعة الواحدة.
يُذكر أن ” الهيموفيليا” هو مرض يهدد قدرة الشخص على منع النزيف ويتطلب من المرضى تلقي قطرات وريدية متكررة ومكلفة من العامل التاسع، وهو يصيب الرجال في المقام الأول وينتج عن طفرة جينية، أما الهيموفيليا B هو الشكل الأقل شيوعاً وهو يصيب حوالي واحد من كل 40.000 شخص.
من الجدير بالذكر أنه مثل معظم الأدوية في الولايات المتحدة، سيتم دفع معظم تكلفة العلاج الجديد من قبل شركات التأمين وليس المرضى، بما في ذلك الخطط الخاصة والبرامج الحكومية.
تمت الموافقة على العقار بناءً على دراستين صغيرتين، أظهرت إحداهما انخفاضاً بنسبة 54٪ في مشاكل النزيف على مدار عام وزيادة مستويات العامل التاسع لدى المرضى، وأن العقار يحرر 94٪ من المرضى من عمليات نقل الدم المستهلكة للوقت والمكلفة للسيطرة على المرض.
يعمل Hemgenix عن طريق توصيل بروتين التخثر إلى الكبد مما يمكن المريض من إنتاجه بنفسه، وهو العلاج الأول من نوعه للهيموفيليا في الولايات المتحدة، كما أن العديد من صانعي الأدوية الآخرين يعملون على العلاجات الجينية للشكل الأكثر شيوعاً من المرض A.
تجدر الإشارة إلى أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لم تحدد مدة العلاج، لكن شركة CSL Behring أكدت أن المرضى يجب أن يستفيدوا من ناحية تقليل النزيف وزيادة التخثر لسنوات عدة.
